肾上腺皮质癌（ACC）作为一种罕见且恶性程度极高的肿瘤，其治疗一直是医学领域的难题。米托坦作为唯一被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗ACC的药物，其疗效与血药浓度密切相关，真实世界中的药物浓度监测对于优化治疗方案、提高患者生存率至关重要。

　　多项真实世界研究揭示了米托坦血药浓度与疗效之间的紧密联系。FIRM - ACT研究是全球最大规模的ACC三期试验，共纳入304例晚期ACC患者。研究结果显示，米托坦血药浓度＞14 mg/L的患者，中位无进展生存期（PFS）达5.0个月，显著优于浓度≤14 mg/L组（2.1个月，P＜0.001）。同时，客观缓解率（ORR）在浓度＞14 mg/L组为23.2%，而浓度≤14 mg/L组仅为9.2%（P＜0.001）。这充分表明，维持较高的血药浓度能够显著提高米托坦的治疗效果，延长患者的无进展生存期。

　　在另一项纳入28例晚期ACC的研究中，患者平均剂量达每日9.2克，血药浓度达标率为68%。达到目标浓度的患者中，82%可维持治疗≥6个月，而未达标者仅35%（P＜0.001）。这一数据进一步强调了血药浓度达标对于维持长期疗效的重要性。若患者血药浓度未达到有效范围，不仅难以获得理想的治疗效果，还可能导致病情进展，影响生存质量。

　　真实世界中，血药浓度监测还能帮助医生及时调整治疗方案。例如，当患者血药浓度过低时，医生可根据监测结果适当增加药物剂量，以提高疗效；若血药浓度过高，则需警惕神经肌肉毒性等不良反应的发生，及时调整剂量或采取相应措施。有研究显示，通过剂量调整，使目标浓度达标率从42%提升至78%，中位PFS延长至7.2个月（vs未监测组3.8个月，P = 0.002）。这不仅体现了血药浓度监测的必要性，也证明了基于监测结果进行剂量调整的有效性。

　　对于特殊人群，如肝功能不全患者，血药浓度监测尤为重要。由于肝脏是米托坦代谢的主要器官，肝功能不全会导致药物代谢减慢，血药浓度升高，增加毒性风险。因此，这类患者需将剂量减少50%，并通过TDM确保血药浓度在安全范围内。例如，一名肝功能不全的ACC患者，初始按常规剂量服用米托坦，监测发现血药浓度远高于正常范围，且出现恶心、呕吐等不良反应。医生及时将剂量减半，并加强监测，患者的血药浓度逐渐稳定在安全范围内，不良反应也得到缓解。

　　在真实世界中，米托坦的血药浓度监测已成为优化疗效的关键环节。医生应根据患者的具体情况，制定个性化的监测方案，确保血药浓度稳定在14 - 20 mg/L的有效范围内。同时，患者也应积极配合医生进行监测，及时反馈身体状况，共同提高治疗效果，延长生存期。

　　米托坦仿制药已在老挝上市，老挝卢修斯制药的LUCIMITO，老挝东盟制药的Mytanne，如需购买米托坦及其仿制药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。