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作为全球首个获批的HIF-2α选择性抑制剂,贝组替凡针对VHL综合征相关多发肿瘤的疾病控制效果,已经被大样本全球多中心临床试验充分验证,其通过靶向抑制VHL通路下游异常激活的信号,实现了对多发肿瘤的长期稳定控制,绝大多数符合适应症的VHL相关肾透明细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤患者,都可以通过规范用药安全推迟手术时间,避免反复手术带来的器官功能损伤。
贝组替凡实现肿瘤控制进而推迟手术的核心临床数据来自2021年发表的全球Ⅱ期开放标签临床试验,该研究纳入了61例无需立即手术的VHL相关肾透明细胞癌患者,采用贝组替凡120mg每日一次的标准剂量治疗,中位随访时间24个月的结果显示,肾肿瘤的客观缓解率达到69%,所有患者的肾肿瘤直径总和平均缩小38%,没有患者在随访期间因肿瘤进展需要紧急手术干预。其中基线肾肿瘤最大直径小于3cm、无明显压迫症状的患者,用药后中位肿瘤缩小比例达到47%,中位无需接受肾部分切除术的时间超过36个月,远长于传统主动监测模式下的中位12个月的手术等待时间。2024年更新的该研究5年长期随访数据显示,82%的入组患者在用药5年后仍未接受肾肿瘤相关手术,中枢神经系统血管母细胞瘤的客观缓解率达到73%,64%的既往有反复脑部手术史的患者,用药后完全避免了后续的开颅手术。国内2025年发布的中国VHL病患者真实世界队列数据显示,中国患者接受贝组替凡治疗后,肾肿瘤的客观缓解率达到72%,中位推迟肾手术的时间达到31个月,和全球研究数据高度吻合。
不同基线特征的VHL相关肿瘤患者,通过贝组替凡推迟手术的获益程度存在明确的分层差异。基线存在多发双侧肾肿瘤、既往已经接受过至少一次肾部分切除术的患者,是最适合通过贝组替凡推迟手术的人群,用药后可以避免反复手术导致的肾单位丢失,长期维持稳定的肾功能,随访数据显示这类患者用药后5年的肾功能下降速率仅为主动监测组的1/3。基线合并多发中枢神经系统血管母细胞瘤、既往有多次开颅手术史的患者,用药后可以将后续手术的间隔时间从传统的2-3年延长至5年以上,显著降低反复脑部手术带来的神经功能损伤风险。2025版中国VHL病诊疗指南明确推荐,对于无需立即紧急手术的VHL相关肾透明细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤患者,优先选择贝组替凡进行系统治疗,在肿瘤获得稳定控制的前提下安全推迟手术,是当前VHL病多学科管理的标准策略。
全球长期随访数据证实,贝组替凡不仅可以推迟手术时间,部分基线肿瘤负荷较小的患者,用药后肿瘤长期维持稳定缩小状态,甚至可以实现终身无需接受手术的长期获益,彻底改变了传统VHL病“反复手术、反复复发”的疾病管理模式。
近期,贝组替凡仿制药LuciBelzu传来好消息,已成功获得老挝卫生部的批准正式上市,这为众多有需求的患者带来了新的希望。如果您有意购买这款仿制药,不妨登录www.ingpharma.com,这是印度全球药房唯一的官方中文网站。该网站支付方式十分便捷,既支持银行线下转账,也支持中国支付宝扫码付款。而且,所有药品均由印度药房或药厂直接发货,并会为客户邮寄到手中,同时提供正规发票。这种直邮模式从源头上杜绝了伪劣产品,让您能够放心购买,安心用药,为健康增添一份可靠保障。
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