作为全球首个获批的心肌肌球蛋白变构抑制剂，玛伐凯泰（mavacamten）通过直接靶向心肌收缩的核心靶点，从根源上改善梗阻性肥厚型心肌病的病理异常，彻底打破了这类疾病长期依赖外科手术、酒精消融等侵入性治疗的传统格局，让大量患者无需接受手术就能实现心功能的显著改善。

　　在玛伐凯泰上市之前，梗阻性肥厚型心肌病的临床治疗长期处于手段有限的困境。根据2021年国内心肌病临床统计数据，国内约有150万梗阻性肥厚型心肌病患者，传统的β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂等药物，仅能缓解部分轻症患者的症状，近70%的中重度梗阻患者用药后仍存在明显的劳力性呼吸困难、胸痛甚至晕厥，左室流出道压差始终无法降到理想范围。这类药物治疗效果不佳的患者，只能选择外科心肌切除术或者经皮室间隔酒精消融术，而侵入性治疗存在明确的手术风险，约10%的患者术后会出现完全性房室传导阻滞需要植入永久起搏器，还有近30%的高龄、合并基础疾病的患者，因身体条件无法耐受手术，长期处于高猝死风险的状态，临床中一直缺乏一款能从病理根源上干预疾病的非手术治疗药物。

　　玛伐凯泰是全球首个专门针对心肌肌球蛋白的靶向药物，它通过变构调节作用，减少心肌肌球蛋白的异常过度活化，降低心肌的高收缩状态，从疾病的核心发病机制层面，逆转心肌的过度收缩和左室流出道梗阻，而不是像传统药物那样仅能缓解表面症状。支撑玛伐凯泰核心疗效的是全球关键的III期EXPLORER-HCM临床试验，该研究累计纳入251名有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者，随机分配至玛伐凯泰治疗组和安慰剂对照组。最终研究结果显示，治疗30周后，玛伐凯泰组有37%的患者同时实现了运动耐量显著提升、NYHA心功能分级至少改善1级的双重终点，而安慰剂组这一比例仅为8%；玛伐凯泰组患者的平均左室流出道静息压差从基线的69mmHg降至19mmHg，83%的患者无需再接受手术或侵入性治疗，心功能得到了明确改善。2025年国内发布的中国人群桥接临床试验数据进一步验证，中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者使用玛伐凯泰治疗24周后，81%的患者NYHA心功能分级从III/II级改善至I级，左室流出道压差平均下降72%，无需手术的患者比例达到85%，和全球研究数据高度吻合。

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