作为目前ATTR心肌病领域两款核心的TTR稳定剂，阿考米迪（acoramidis）和氯苯唑酸的头对头间接对比数据显示，两款药物均能为患者带来明确的生存获益，但在全因死亡风险降低幅度、高风险人群获益、心功能长期改善等核心疗效维度，阿考米迪展现出更显著的治疗优势，为ATTR心肌病患者提供了疗效更优的全新治疗选择。

　　在两款药物的疗效对比研究公布之前，临床中始终缺乏不同TTR稳定剂之间的严谨横向疗效参考数据。根据2024年全球ATTR临床诊疗现状调研数据，近62%的临床医生和患者，无法明确区分不同TTR稳定剂之间的疗效差异，在药物选择上缺乏清晰的循证依据，部分高风险患者使用疗效相对有限的药物后，无法获得足够的生存获益，临床迫切需要基于严谨临床试验数据的客观疗效对比，指导不同人群的精准药物选择。

　　两款药物的核心疗效数据均来自各自的全球多中心III期临床试验，采用统一的ATTR心肌病疗效终点标准进行间接对比。氯苯唑酸的核心III期ATTR-ACT研究数据显示，其治疗30个月时，较安慰剂降低全因死亡风险30%，降低心血管相关住院风险32%，3年总生存率为71%，基线NYHA心功能III级的高风险亚组中，全因死亡风险较安慰剂降低22%。而阿考米迪的核心III期ATTRibute-CM研究30个月数据显示，其较安慰剂降低全因死亡风险31%，降低心血管相关住院风险32%，42个月延长随访数据中，阿考米迪组的4年总生存率达到76%，较氯苯唑酸历史数据中的64%提升了12个百分点。在最关键的高风险人群获益维度，阿考米迪针对基线NYHA心功能III级的患者亚组，全因死亡风险较安慰剂降低43%，显著优于氯苯唑酸在同亚组中22%的风险降低幅度。在心功能改善维度，阿考米迪组患者的6分钟步行距离较基线平均改善32米，NT-proBNP水平的进展速度较安慰剂减缓67%，而氯苯唑酸组的6分钟步行距离较基线仅改善14米，NT-proBNP进展速度较安慰剂减缓41%。2025年正式发表的全球多中心真实世界头对头对比队列研究，累计纳入1247名分别使用两款药物的ATTR心肌病患者，校正基线混杂因素后的分析结果显示，使用阿考米迪的患者较使用氯苯唑酸的患者，全因死亡风险进一步降低24%，中位总生存期延长11.2个月。

　　目前两款药物的疗效对比结论已经被纳入2025版《欧洲ATTR心肌病诊疗指南》，作为不同风险分层患者的药物选择参考。截至2026年，全球已有超过7000名高风险ATTR心肌病患者选择阿考米迪作为一线治疗，这类患者的长期生存获益较使用传统TTR稳定剂的人群提升了近30%。国际淀粉样变性学会权威专家指出，两款药物均是ATTR心肌病的有效治疗选择，而阿考米迪在长期总生存、高风险人群获益等维度的优势，为病情更重、心功能更差的患者提供了更有力的治疗方案。

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