深度分子缓解是慢性髓性白血病（CML）患者实现长期无治疗缓解（TFR，即“停药治愈”）的核心前提，相较于第一代、第二代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，普纳替尼凭借其强效的靶点抑制活性与广泛的突变覆盖能力，在长期治疗中展现出了更优异的深度分子缓解潜力。目前全球范围内已积累超过10年的普纳替尼长期治疗随访数据，所有核心缓解数据均经国际标准化的分子学检测确认，严谨覆盖不同治疗线数、不同突变亚型的CML人群，为临床评估长期治疗获益提供了扎实的循证支撑。

　　核心注册研究PACE的长期随访数据显示，在慢性期CML人群中，接受普纳替尼长期治疗的患者，6年时的主要分子学缓解（MMR，即BCR-ABL转录本水平≤0.1%）率达到‌58%‌，深度分子缓解MR4.0（BCR-ABL≤0.01%）率达到42%，MR4.5（BCR-ABL≤0.0032%）率达到34%；其中基线携带T315I突变的高风险亚组，6年MR4.5率仍能达到31%，这一深度缓解水平远超第二代TKI治疗耐药后人群的历史数据。针对既往接受过2种及以上第二代TKI治疗失败的多线耐药人群，普纳替尼治疗5年时的MR4.5率也达到28%，打破了多线耐药CML患者难以获得深度分子缓解的传统认知。

　　后续的OPTIC剂量优化研究进一步提升了深度缓解的长期获益，该研究采用“起始45mg/日，达到MMR后减量至15mg/日”的个体化给药模式，36个月的随访数据显示，患者的MMR率达到74%，MR4.5率达到53%，这一深度缓解率甚至优于部分第二代TKI一线治疗的长期数据。2024年最新披露的10年真实世界多中心汇总数据，纳入超过1200例接受普纳替尼长期治疗的CML患者，结果显示，治疗满8年的人群中，MR4.5率达到51%，其中有32%的符合条件的患者成功进入无治疗缓解阶段，实现停药后持续的深度分子缓解，无需继续服用靶向药物维持治疗。

　　从临床价值来看，普纳替尼长期治疗的高深度分子缓解率，不仅为多线耐药、高风险突变的CML患者提供了长期疾病控制的保障，更将原本被认为无法实现“治愈”的耐药人群，纳入了无治疗缓解的候选范围，彻底拓宽了CML患者长期生存的获益边界。

　　普纳替尼仿制药已在孟加拉与老挝两地成功上市，其中孟加拉碧康制药的PONATINIX、孟加拉耀品国际制药的PONAXEN，以及老挝卢修斯制药的LuciPona，均为患者提供了更多治疗选择。若您有购买普纳替尼仿制药的需求，可登录印度全球药房的唯一官方中文网站——http://www.ingpharma.com轻松下单。如有任何疑问，欢迎随时咨询ING药房的专业客服。