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FOP：身体在“自我石化”的罕见病
进行性骨化性纤维发育不良（FOP） 是一种极其痛苦的罕见遗传病。由于ACVR1基因突变，患者体内的肌肉、肌腱和韧带会逐渐变成骨骼，关节被“锁死”，身体活动能力逐步丧失，最终可能因胸廓受累而影响呼吸。全球患者仅约900人，美国约300人。
2026年9月25日，FDA批准Atebrioz（zilurgisertib，Mirum Pharmaceuticals），这是第三款获批用于FOP的药物，也是首款在仅完成II期临床试验后即获得批准的FOP药物。
关键数据：新骨形成体积减少，安慰剂组增加
在名为PROGRESS的随机双盲安慰剂对照试验中，63名12岁及以上FOP患者被随机分配接受Atebrioz 100mg每日一次或安慰剂治疗24周。
第24周结果：
- Atebrioz组：总新异位骨化体积平均减少3.2cm³
- 安慰剂组：总新异位骨化体积平均增加24.6cm³
到第48周，在61名有CT数据的患者中未检测到新的异位骨化病灶。
Atebrioz是一种ALK2抑制剂，它直接靶向FOP疾病通路的中心环节——ACVR1/ALK2的异常激活。
用药方式与获取
Atebrioz为每日一次口服片剂，推荐剂量100mg，可与或不与食物同服。最常见副作用包括头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血和恶心，大多为轻中度，没有因不良事件导致的停药或剂量下调。
目前该药仅在美国获批。印度全球药房中文官网网址：http://www.ingpharma.com。该网站是印度全球药房唯一官方中文平台，保障药品品质。在下单咨询或用药过程中，您若有任何疑问，我们竭诚为您服务！印度全球药房的专业客服团队将随时待命，用心解答您的每一个问题，让您购药无忧。