氨己烯酸vs ACTH：婴儿痉挛症的一线治疗选择争议
发布时间：2025-06-04
婴儿痉挛症的一线治疗药物选择长期存在争议，氨己烯酸与ACTH作为两大核心药物，其疗效、安全性及适用人群的差异成为临床焦点。
1. 疗效对比
氨己烯酸：
单药治疗控制率达70%-74%，起效时间1-14天，尤其适用于TSC相关病例（有效率90%）。
长期疗效稳定，14-42天无发作率在联合激素治疗中可达72%。
ACTH：
2周内控制率达50%-75%，但需个体化调整剂量（5-150 U/d）与疗程（1-6个月）。
大剂量、长疗程方案可降低复发风险，但长期预后与氨己烯酸相当。
2. 安全性对比
氨己烯酸：
主要不良反应为不可逆视野缺损（发生率10%-40%），其他副作用包括嗜睡、易激惹等，通常为暂时性。
需定期监测视力，但大规模研究未显示其显著增加视野缺损风险。
ACTH：
常见副作用包括高血压、感染风险增加、电解质失衡及脑萎缩，病死率约为5%。
需密切监测肾上腺功能及感染指标，长期使用可能影响生长发育。
3. 适用人群与指南推荐
氨己烯酸：
优先推荐用于TSC相关病例，因其疗效显著且口服便利性优于ACTH。
非TSC病例需谨慎评估风险，尤其对于存在视觉系统基础病变的患儿。
ACTH：
传统上被认为是一线治疗药物，尤其适用于非TSC病例或氨己烯酸不耐受的患儿。
部分欧洲指南优先推荐氨己烯酸，而美国指南将两者并列为首选。
4. 经济性与依从性
氨己烯酸：
国产口服溶液已获批上市，价格较进口制剂降低50%以上，提高患者可及性。
口服给药方式显著优于ACTH的注射给药，患者依从性更高。
ACTH：
需每日注射，给药不便，且价格较高，限制其临床应用。
氨己烯酸与ACTH在婴儿痉挛症治疗中各有优势，前者疗效显著且口服便利，后者起效快但副作用较多。临床选择需综合考虑病因、疗效、安全性及患者依从性，制定个体化治疗方案。
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