塞普替尼LIBRETTO-531试验数据公布：RET突变甲状腺髓样癌患者PFS显著延长

　　2023年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）上，礼来公司公布了塞普替尼（Selpercatinib）在RET突变甲状腺髓样癌（MTC）中的全球III期LIBRETTO-531试验数据，结果显示塞普替尼显著延长了患者的无进展生存期（PFS），为RET突变MTC患者带来了新的治疗希望。

　　LIBRETTO-531试验是一项随机、开放标签、阳性药物对照的临床研究，旨在评估塞普替尼与多激酶抑制剂（MKIs）卡博替尼或凡德他尼在未接受过激酶抑制剂治疗的进展性晚期RET突变MTC患者中的疗效和安全性。试验共纳入291例患者，按照2:1的比例随机分配至塞普替尼组（193例）和对照组（98例，其中73例接受卡博替尼，25例接受凡德他尼）。

　　研究结果显示，塞普替尼组患者的PFS显著优于对照组。具体而言，塞普替尼组的中位PFS尚未达到，而对照组的中位PFS为16.8个月，塞普替尼降低了72%的疾病恶化风险（HR=0.28，95%CI 0.165-0.475，P<0.0001）。在1年PFS率方面，塞普替尼组为86.8%，而对照组为65.7%。此外，塞普替尼组的客观缓解率（ORR）也显著高于对照组，分别为69.4%和38.8%。

　　安全性方面，塞普替尼组的不良反应发生率与对照组相比有所降低。塞普替尼组≥3级不良反应发生率为52.8%，而对照组为76.3%。由不良反应导致的减量和停药情况，塞普替尼组也明显低于对照组，分别为38.9%和4.7%（减量）、4.7%和26.8%（停药）。塞普替尼的常见不良反应包括高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻等，但大多数不良反应为轻度至中度，且可通过剂量调整或对症治疗得到控制。

　　塞普替尼的优异表现得益于其高选择性和抑制活性。作为一种小分子RET抑制剂，塞普替尼能够精准地靶向RET基因变异，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。与传统的多激酶抑制剂相比，塞普替尼对RET靶点的选择性更高，因此能够减少对其他正常细胞的毒性作用，提高患者的耐受性和生活质量。

　　LIBRETTO-531试验的成功为RET突变MTC患者提供了新的治疗选择。塞普替尼不仅显著延长了患者的PFS，还提高了ORR，且安全性良好。这一结果有望改变RET突变MTC的临床治疗格局，推动塞普替尼成为该类患者的首选一线治疗方案。

　　塞尔帕替尼/塞普替尼仿制药已在孟加拉上市，孟加拉碧康制药生产的塞普替尼商品名：Selcaxen，另外老挝卢修斯制药生产的LuciSel也已获批。如需购买塞尔帕替尼/塞普替尼仿制药Selcaxen、LuciSel，可登录印度全球药房官网进行下单，www.ingpharma.com  是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，药品从孟加拉药厂，或者印度药房直邮，正品有保障，若有疑问，可咨询ING药房客服。