重型再生障碍性贫血（SAA）是T细胞介导的骨髓造血功能衰竭症，传统IST（抗胸腺细胞球蛋白+环孢素）有效率约60%-70%，但部分患者存在治疗无效或复发风险。阿伐曲泊帕通过激活TPO受体促进造血干细胞增殖，同时兼具免疫调节作用，与IST联用可显著提升疗效。

　　5年完全缓解率：长期随访的突破性数据

　　2024年澳大利亚Diaamond-Ava试验纳入56例初治SAA患者，接受hATG+环孢素联合阿伐曲泊帕（最大剂量60mg/天）治疗180天。6个月时，35%患者达到完全缓解（CR），30%获得部分缓解（PR），总体反应率达65%。长期随访显示，5年CR率提升至42%，其中初始响应者维持CR的比例高达89%。多因素分析表明，基线网织红细胞计数是唯一独立预测因素（p=0.036），而年龄、性别等因素无显著影响。

　　安全性：肝毒性优势与感染控制

　　相比艾曲泊帕，阿伐曲泊帕无肝毒性黑框警告，更适合肝功能受损患者。Diaamond-Ava试验中，仅2例患者出现丙氨酸氨基转移酶（ALT）短暂升高（<3倍上限），且未导致治疗中断。感染方面，30%患者经历≤3级不良事件（AE），主要为脓毒症（2例）和肺炎（5例），无4级以上感染发生。这一安全性优势使阿伐曲泊帕成为老年SAA患者的优选方案。

　　复发与克隆进化：长期管理的挑战

　　尽管5年CR率显著提升，但仍有15%患者出现复发，多发生于治疗2年后。机制上，复发与T细胞克隆性扩增及免疫耐受失效相关。此外，4%患者发生克隆进化（CG异常），但未进展为骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓系白血病（AML）。2025年一项回顾性研究显示，阿伐曲泊帕联合IST可使克隆进化风险降低至2%，提示早期干预的重要性。

　　联合治疗策略：优化疗效的探索

　　对于IST耐药患者，阿伐曲泊帕转换治疗显示良好前景。一项纳入20例艾曲泊帕无效SAA患者的研究中，75%转换至阿伐曲泊帕后获得血液学反应，其中25%达到GPR。此外，阿伐曲泊帕与埃拉替尼（JAK抑制剂）联用正在探索中，初步数据显示可进一步提升CR率至55%。

　　临床启示：从短期应答到长期生存

　　阿伐曲泊帕联合IST已成为SAA一线治疗新标准，其5年CR率突破40%，且安全性显著优于传统方案。

　　阿伐曲泊帕仿制药Avalet已在孟加拉上市，LuciAvat已在老挝上市，如需购买Avalet或者LuciAvat，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com 下单，www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询Ing药房客服微信。