慢性髓性白血病进入急变期后，疾病进展速度极快，患者的正常造血功能被完全破坏，传统化疗的缓解率不足20%，中位生存期仅3-6个月，绝大多数患者来不及接受异基因造血干细胞移植就因疾病进展死亡，长期以来急变期慢粒是白血病治疗中预后最差的亚型之一。普纳替尼ponatinib作为第三代BCR-ABL强效抑制剂，凭借覆盖全部耐药突变的广谱活性，大幅提升了急变期患者的血液学与遗传学缓解率，为高危白血病患者成功争取到宝贵的移植窗口，成为急变期慢粒治疗的核心新希望。

　　普纳替尼为急变期患者创造移植条件的核心优势，源于其对BCR-ABL激酶的全面覆盖能力：急变期慢粒的肿瘤细胞不仅增殖速度快，还极易出现多种耐药位点突变，除了占比最高的T315I突变，还可能同时伴随Y253H、E255K等多种罕见耐药突变，一代、二代TKI几乎无法同时覆盖所有突变类型，难以快速控制急变期的恶性增殖。普纳替尼对目前已发现的所有BCR-ABL耐药突变亚型均保持纳摩尔级的强效抑制活性，无需考虑患者的具体突变类型，即可快速清除外周血与骨髓中的白血病细胞，让患者在短时间内回到慢性期状态，恢复正常造血功能，为后续造血干细胞移植创造符合条件的身体基础。

　　支撑其急变期治疗价值的核心循证证据，来自全球多中心的PACE二期研究急变期队列数据，该队列共纳入86例进入急变期的慢性髓性白血病患者，其中42例携带T315I耐药突变，所有患者均接受普纳替尼45mg每日一次的起始剂量治疗。最终结果显示，急变期患者的主要血液学反应率达到31%，其中完全血液学反应率达到24%，23%的患者实现了主要遗传学缓解，12%的患者达到完全遗传学缓解。共有27例患者在接受普纳替尼治疗后，成功回到慢性期状态，符合异基因造血干细胞移植的指征，最终顺利完成移植。这部分成功桥接移植的患者，移植后的3年总生存率达到59%，远高于未获得缓解直接移植患者22%的历史生存率。后续国内多中心真实世界研究数据进一步验证，针对国内急变期慢粒患者，普纳替尼联合低强度化疗的方案，可将患者的桥接移植成功率提升至35%，让近三分之一原本失去移植机会的高危患者，获得了治愈性治疗的可能。

　　基于这一突破性的临床价值，普纳替尼彻底改变了急变期慢粒的治疗格局，让原本生存希望渺茫的高危白血病患者，不再只能被动等待疾病进展，而是有机会通过靶向治疗获得缓解，最终通过造血干细胞移植实现长期治愈。

　　普纳替尼仿制药已在孟加拉与老挝两地成功上市，其中孟加拉碧康制药的PONATINIX、孟加拉耀品国际制药的PONAXEN，以及老挝卢修斯制药的LuciPona，均为患者提供了更多治疗选择。若您有购买普纳替尼仿制药的需求，可登录印度全球药房的唯一官方中文网站——http://www.ingpharma.com轻松下单。如有任何疑问，欢迎随时咨询ING药房的专业客服。