梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种以心肌肌小节蛋白功能突变为核心致病机制的遗传性心血管疾病，全球患病率约为1/500，我国现有患者预估超过100万。在玛伐凯泰上市前，临床常规治疗只能依靠β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂等传统药物缓解症状，药物应答率不足50%，药物治疗无效的患者只能选择外科室间隔切除术或酒精消融术等侵入性治疗手段，这类手术存在一定的围术期风险，且部分患者因身体条件无法耐受手术，长期处于活动后胸闷、胸痛、晕厥的状态，生活质量严重受限，临床始终缺乏直接针对疾病核心致病机制的靶向治疗药物。

　　玛伐凯泰mavacamten是全球首个获批上市的心肌肌球蛋白变构调节剂，也是该类全新药物类别中的首创药物，它的出现彻底打破了oHCM治疗领域数十年无精准靶向药的僵局。不同于传统药物通过间接改变心肌电活动或外周血管阻力改善症状的机制，玛伐凯泰直接靶向结合心肌肌球蛋白的变构位点，通过调节肌球蛋白-肌动蛋白的横桥循环，减少心肌细胞的过度收缩，从疾病的根源层面纠正oHCM的核心病理异常。这一创新作用机制的验证，依托于长达十余年的基础研究和多阶段严谨的临床开发路径，其核心循证支撑来自于里程碑式的EXPLORER-HCM全球多中心Ⅲ期临床试验，该研究结果于2021年发表在《新英格兰医学杂志》上，是oHCM治疗领域具有划时代意义的临床证据。

　　EXPLORER-HCM研究共纳入251例症状性梗阻性肥厚型心肌病患者，所有入组患者的静息或激发后左室流出道压差均≥50mmHg，且已接受稳定剂量的基础药物治疗，按1:1随机分配接受玛伐凯泰或安慰剂治疗30周。研究结果显示，玛伐凯泰组37%的患者达到了复合主要终点，即运动耐量较基线提升≥1.5METs、同时NYHA心功能分级至少改善1级，而安慰剂组这一比例仅为17%；同时玛伐凯泰组83%的患者运动后左室流出道压差较基线下降≥50%，66%的患者在治疗30周后静息左室流出道压差降至30mmHg以下，达到非梗阻性HCM的血流动力学标准，组间差异具有显著统计学意义。

　　基于这一确凿的循证证据，2022年美国FDA加速批准玛伐凯泰上市，使其成为全球首个针对oHCM核心致病机制的靶向药物，随后欧盟、日本等多个国家和地区也相继获批其适应症。2023年玛伐凯泰在国内获批上市，正式进入中国临床应用，《中国肥厚型心肌病诊断和治疗指南2023》已将其列为症状性oHCM患者的一线推荐治疗药物。

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