2022 年 4 月，美国食品药品监督管理局批准玛伐凯泰上市，商品名 Camzyos，成为首个心肌肌球蛋白抑制剂。2024 年 4 月，中国国家药品监督管理局批准其用于梗阻性肥厚型心肌病成人患者，同年年底纳入国家医保目录，2025 年 1 月起落地执行。

　　在心肌细胞里，肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用驱动收缩。肥厚型心肌病多由肌小节蛋白基因变异引起，心肌收缩力过强，收缩期左心室流出道出现明显压力阶差，二尖瓣前叶在高速血流牵引下前移，梗阻进一步加重。玛伐凯泰与心肌肌球蛋白结合，抑制其三磷酸腺苷酶活性，降低横桥循环速率，收缩力下降，流出道梗阻随之减轻。

　　肥厚型心肌病的诊断依赖超声心动图，舒张末期左心室壁厚度达到 15 毫米以上，或存在明确家族史时达到 13 毫米以上，并排除高血压、主动脉瓣狭窄等负荷因素。确诊后还要区分是否存在流出道梗阻，这一步决定治疗路径，也解释了为什么同为肥厚型心肌病，用药选择会完全不同。

　　适应症的门槛写得相当具体。适用人群为成人、纽约心脏协会心功能分级 II 级或 III 级、左心室流出道压差在静息或激发状态下达到 50 毫米汞柱及以上、左心室射血分数不低于 55%。四个条件同时成立才进入治疗范围，缺少任何一条都不属于说明书推荐的人群。

　　β 受体阻滞剂仍是多数患者的一线用药，通过减慢心率、延长舒张期降低流出道压差；不能耐受或效果不足时，才会考虑丙吡胺、钙通道阻滞剂等。玛伐凯泰的定位属于添加治疗，用于标准治疗下仍有症状的梗阻性患者，而不是取代基础用药；基础用药的调整同样需要在专科门诊完成。

　　EXPLORER-HCM 提供了注册所需的核心证据。251 例有症状的梗阻性患者按 1 比 1 随机接受玛伐凯泰或安慰剂，治疗 30 周，主要复合终点为峰值耗氧量改善至少 1.5 毫升每千克每分钟并伴随至少一级心功能改善，或改善至少 3.0 毫升每千克每分钟且心功能不恶化。达到终点的比例为 37% 对 17%，峰值耗氧量平均增加 1.4 毫升每千克每分钟，安慰剂组为下降 0.1 毫升每千克每分钟。

　　中国人群的数据来自 EXPLORER-CN。81 例患者按 2 比 1 分配，起始剂量 2.5 毫克每日一次，治疗 30 周，主要终点为瓦尔萨尔瓦动作下左心室流出道峰值压差的变化。结果显示玛伐凯泰组相对安慰剂的差异为下降 70.3 毫米汞柱，心功能分级、生活质量评分、NT-proBNP 与心脏结构指标同步改善，没有患者出现射血分数低于 50%。

　　把射血分数门槛设在 55%，与药物的负性肌力作用直接相关。射血分数偏低的患者起始治疗，收缩功能可能进一步下降，进入心力衰竭；治疗过程中射血分数降到 50% 以下，同样需要停药观察，这条红线贯穿整个疗程。

　　非梗阻型患者不在适用范围内。这类患者静息与激发状态下都没有达到诊断阈值的流出道压差，症状更多来自舒张功能异常、心房颤动或微血管功能障碍，降低收缩力并不能解决这些问题，反而可能带来额外风险。说明书把适应症限定在梗阻型，正是基于病理生理与试验人群的双重边界。

　　药物不能解决所有问题。它不改变肌小节基因变异，也不逆转已形成的心肌纤维化，症状改善与压差下降不等于疾病被治愈。治疗期间仍需评估心律失常与猝死风险，植入式除颤器的指征不会因为服药而自动取消，这一点在处方沟通中经常被忽略。

　　玛伐凯泰仿制药现已登陆老挝市场，其商品名为LuciMava。如您有购买需求，只需登录印度全球药房的唯一官方中文网站——http://www.ingpharma.com，即可轻松下单这款优质仿制药。该网站为您提供安全、便捷的在线购物体验。