【适应症】
本品是一种水解溶酶体鞘磷脂特异性酶，适用于治疗成人和儿童患者的酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的非中枢神经系统症状。

【推荐剂量】
成人：
-起始剂量：0.1mg/kg，静脉输注，每2周给药1次，剂量递增详见【剂量调整】
-维持剂量：3mg/kg，静脉输注，每2周给药1次。
儿童：
-起始剂量：0.03mg/kg，静脉输注，每2周给药1次，剂量递增详见【剂量调整】
-维持剂量：3mg/kg，静脉输注，每2周给药1次。

【剂量调整】
成人剂量递增：
第1次剂量（第一天/0周）：0.1mg/kg
第2次剂量（第2周）：0.3mg/kg
第3次剂量（第4周）：0.3mg/kg
第4次剂量（第6周）：0.6mg/kg
第5次剂量（第8周）：0.6mg/kg
第6次剂量（第10周）：1mg/kg 
第7次剂量（第12周）：2mg/kg
第8次剂量（第14周）：3mg/kg（推荐为维持剂量）
儿童剂量递增：
第1次剂量（第一天/0周）：0.03mg/kg
第2次剂量（第2周）：0.1mg/kg
第3次剂量（第4周）：0.3mg/kg
第4次剂量（第6周）：0.3mg/kg
第5次剂量（第8周）：0.6mg/kg
第6次剂量（第10周）：0.6mg/kg 
第7次剂量（第12周）：1mg/kg
第8次剂量（第14周）：2mg/kg
第9次剂量（第16周）：3mg/kg（推荐为维持剂量）

【不良反应】
-成人患者：
最常见的不良反应（发生率≥10%）是头痛、咳嗽、腹泻、低血压和眼充血。
-儿科患者：
最常见的不良反应（发生率≥20%）是发热、咳嗽、腹泻、鼻炎、腹痛、呕吐、头痛、荨麻疹、恶心、皮疹、关节痛、瘙痒、疲劳和咽炎。

【使用方法】
-本品仅供静脉输注。
-开始治疗前，确认育龄女性的妊娠状态，并获得基线氨基转移酶水平。
-考虑使用抗组胺剂、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。
-复溶和稀释说明，详见药品说明书。
-复溶后的药液不能立即使用，需在2°C-8°C冰箱内冷藏保存最长24小时，或在20°C - 25°C室温下保存最长6小时，否则，丢弃掉未使用的药液。切勿冷冻。
-稀释后的药液不能立即使用，需在2°C-8°C冰箱内冷藏保存最长24小时，或在20°C - 25°C室温下保存最长12小时，否则，丢弃掉未使用的药液。切勿冷冻。
-需使用低蛋白且0.2 微米内置过滤器的输液管给药。本品输注速度及时间，请详见药品说明书。
-切勿与其他药物共用一个输液管。

【注意事项】
-输液相关反应(IARs)：
如果发生严重IARs，停止本品使用并开始适当的药物治疗。
-转氨酶升高：
在开始使用本品前一个月内、在剂量递增期间任何输注前72小时内或在错过剂量后恢复治疗后下一次计划本品输注前评估患者ALT和AST。
-妊娠期开始给药或增加胎儿畸形的风险：
不建议在妊娠期间的任何时间开始或增加本品剂量，因为它可能导致鞘磷脂代谢物水平升高，从而增加胎儿畸形的风险。建议有生育潜力的女性在治疗期间和停止治疗最后一次剂量给药后14天内使用有效的避孕措施。

【禁忌】
无

【特殊人群】
-妊娠：
根据动物繁殖研究的结果，本品可能导致胚胎-胎儿伤害。不建议孕妇使用本品。
-哺乳期：
没有关于本品在人乳中分泌、对母乳喂养的婴儿，或对产奶量的影响的数据。
-育龄男性和女性：
本品在怀孕早期给药时可能会对胚胎-胎儿造成伤害。在开始本品治疗之前，应检查育龄女性妊娠状态。建议育龄女性在本品治疗期间和停止治疗最后一次剂量给药后14天内均采取有效的避孕措施。
-儿童：
本品治疗新生儿及以上儿童患者的酸性鞘磷脂酶缺乏症 （ASMD）非中枢神经系统症状的安全性和有效性已确立。
-老年人：
本品的临床试验没有纳入足够数量的65岁以及上患者以确定他们的临床反应是否与年轻成人患者不同。

【药物相互作用】
无

【药理作用】
ASMD是一种鞘磷脂酶 （ASM）活性降低导致的溶酶体贮积病，由鞘磷脂中的磷酸二酯酶1基因致病变异引起。ASM 将鞘磷脂降解为神经酰胺和磷酸胆碱。ASM 缺乏会导致鞘磷脂的溶酶体内贮积（以及胆固醇和其他细胞膜脂质）在各种组织中。本品提供了一个ASM的外源性来源。本品预计不会穿过血脑屏障或调节中枢神经系统ASMD的症状。

【贮藏】
-在2°C至8°C（36°F至46°F）下冷藏保存。
-切勿冷冻