肥厚型心肌病（HCM）以心肌过度收缩和舒张功能障碍为核心病理特征，传统治疗药物（如β受体阻滞剂）虽能缓解症状，但无法逆转疾病进展。玛伐凯泰作为全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，通过靶向抑制肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成，从机制层面改善心功能，但其临床应用需严格的心功能监测策略保障安全性。

　　一、心肌肌球蛋白抑制的分子机制与疗效证据

　　玛伐凯泰通过选择性结合心肌肌球蛋白的ATP酶变构位点，降低肌球蛋白重链活性，减少收缩期横桥形成，同时促使肌球蛋白群体转向超松弛状态，降低心肌耗氧量。EXPLORER-HCM全球Ⅲ期研究显示，治疗30周后，玛伐凯泰组患者峰值摄氧量（pVO₂）较基线提高1.4 mL/kg/min，NYHA心功能分级改善≥1级的患者比例达37%，显著优于安慰剂组的17%。针对中国人群的EXPLORER-CN研究进一步验证，玛伐凯泰组Valsalva动作下左心室流出道（LVOT）峰值压差降低51.1 mmHg，组间差异达-70.3 mmHg（P<0.001），同时NT-proBNP水平下降32%，提示心肌损伤减轻。

　　二、心功能监测的核心指标与频率

　　玛伐凯泰治疗期间需通过超声心动图和生物标志物动态评估心功能，以避免收缩功能障碍导致的心力衰竭。具体监测策略如下：

　　基线评估：治疗前需完成超声心动图（LVEF≥55%）、12导联心电图及NT-proBNP检测，排除严重二尖瓣反流或肺动脉高压患者。

　　剂量调整期监测：起始剂量为2.5 mg/日，每4周评估LVEF和LVOT压差。若第4周LVOT压差≥20 mmHg且LVEF≥50%，维持原剂量至第12周；若LVEF<50%，需中断治疗并每4周复查，直至LVEF恢复至≥50%后重启治疗并下调剂量。

　　维持期监测：剂量稳定后每3个月复查超声心动图，重点关注LVEF、LVOT压差及二尖瓣收缩期前向运动（SAM现象）。MAVA-LTE长期扩展研究显示，180周治疗期间患者LVEF始终保持稳定，未出现累积性心功能下降。

　　三、特殊人群的剂量调整与风险防控

　　肝功能不全患者：轻度肝损伤（Child-Pugh A级）无需调整剂量，但需密切监测转氨酶水平；中重度肝损伤患者禁用。

　　药物相互作用管理：玛伐凯泰经CYP3A4代谢，与强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑）联用时需减量50%，与强效诱导剂（如利福平）联用时需增加监测频率。

　　心力衰竭风险防控：若患者出现呼吸困难、下肢水肿或体重骤增，需立即检测BNP并复查超声心动图。VALOR-HCM研究显示，玛伐凯泰组因心衰住院率仅为3.2%，显著低于安慰剂组的8.7%。

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