慢性肾病（CKD）已成为全球公共卫生领域的重大挑战，全球超6.975亿人受其影响，其中透析患者贫血患病率高达90%以上。传统治疗依赖注射促红细胞生成素（ESA）和铁剂，但存在血栓、高血压及铁过载等风险。2024年3月，美国FDA批准Vafseo（vadadustat）上市，作为全球首款针对透析患者的口服HIF-PH抑制剂，为慢性肾病贫血治疗开辟了新路径。

　　Vafseo通过抑制缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH），稳定体内HIF-α蛋白，激活下游促红细胞生成素（EPO）基因表达，同时调节铁代谢相关蛋白（如铁调素、转铁蛋白）的合成。这一机制模拟了高海拔环境下人体对缺氧的生理适应，促进内源性EPO生成，而非依赖外源性注射，从而减少传统ESA治疗中的免疫原性风险。

　　临床验证：非劣效性设计奠定疗效基础

　　Vafseo的获批基于两项全球III期临床试验（INNO2VATE-1/2），共纳入3923例透析依赖型慢性肾病（DD-CKD）患者。研究采用非劣效性设计，以达依泊汀α（Darbepoetin Alfa）为对照，主要终点为血红蛋白（Hb）水平变化及主要不良心血管事件（MACE）。结果显示：

　　疗效非劣效：治疗24-36周时，Vafseo组Hb平均变化较基线降低0.3g/dL（95%CI -0.5至-0.1），与对照组差异无统计学意义（非劣效性界限-0.75g/dL）；治疗40-52周时，两组Hb变化差异进一步缩小至-0.1g/dL。

　　心血管安全性相当：Vafseo组MACE风险比为0.96（95%CI 0.83-1.11），满足非劣效性标准，且全因死亡率、心肌梗死及中风发生率与对照组无显著差异。

　　全球认可：多国监管机构背书

　　Vafseo的疗效与安全性已获全球多国监管机构认可。自2020年8月在日本率先获批以来，其适应症已覆盖欧盟、澳大利亚、中国台湾等37个国家和地区。欧盟委员会基于INNO2VATE试验数据，于2023年4月批准其用于慢性维持性透析患者的症状性贫血治疗，进一步验证了其跨种族疗效的一致性。

　　突破性意义：口服替代注射的里程碑

　　Vafseo的上市标志着慢性肾病贫血治疗从注射向口服的跨越。其每日一次的给药方式显著提高了患者依从性，尤其适合长期透析患者。此外，Vafseo通过调节铁代谢减少静脉铁剂使用，降低了铁过载风险。一项纳入20项RCT的荟萃分析显示，HIF-PH抑制剂可降低铁调素水平并减少静脉铁剂用量，这一获益在Vafseo治疗中同样显著。

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