小儿神经胶质瘤是儿童最常见的颅内肿瘤，其中低级别胶质瘤（pLGG）占中枢神经系统肿瘤的30%—50%。传统治疗依赖手术、化疗和放疗，但复发率高达40%，且长期副作用严重影响患儿生活质量。2024年4月，美国FDA加速批准Ojemda（tovorafenib）上市，作为首款针对BRAF融合/重排及BRAF V600突变的系统性疗法，为复发/难治性pLGG患儿带来突破性选择。

　　机制创新：靶向MAPK通路核心节点

　　Ojemda是第二代II型PAN-RAF激酶抑制剂，通过选择性抑制BRAF V600、野生型BRAF及CRAF激酶，阻断MAPK信号通路过度激活，同时避免I型抑制剂诱导的悖论性激活。其分子设计优化了血脑屏障穿透性，在异种移植模型中，脑组织药物浓度达血浆的60%，直接作用于肿瘤微环境。

　　临床突破：FIREFLY-1试验数据支撑

　　Ojemda的获批基于全球多中心II期FIREFLY-1试验（NCT04775485），该研究纳入137例6个月至25岁复发/难治性pLGG患者，其中77例用于疗效分析。结果显示：

　　总缓解率（ORR）：51%（95% CI 40%—63%），包括28%部分缓解（PR）和11%轻微缓解（MR）。

　　亚组疗效：

　　BRAF融合/重排患者（n=64）：ORR 52%，中位缓解持续时间（DOR）13.8个月。

　　BRAF V600突变患者（n=12）：ORR 50%，DOR未达中位值。

　　既往接受MAPK靶向治疗患者（n=45）：ORR 49%；未接受者（n=31）：ORR 55%。

　　起效时间：中位反应时间5.3个月，66%患者持续治疗至数据截止日（2023年6月5日）。

　　安全性优势：可控的不良反应谱

　　Ojemda的常见不良反应（≥30%）包括皮疹（62%）、头发颜色改变（47%）、疲劳（39%）和病毒感染（38%），多为1—2级。3—4级实验室异常中，磷酸盐降低（12%）、血红蛋白减少（8%）和肌酸磷酸激酶升高（7%）可通过剂量调整或支持治疗管理。与化疗相比，Ojemda未报告严重骨髓抑制或继发恶性肿瘤，显著提升患儿生活质量。

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