氨己烯酸作为婴儿痉挛症（West综合征）的一线治疗药物，其完全控制率达40%-60%，但视网膜毒性风险（视野缺损发生率约2%-5%）成为临床用药的核心挑战。

　　剂量依赖性风险与机制

　　氨己烯酸通过不可逆抑制γ-氨基丁酸（GABA）转氨酶，导致视网膜GABA蓄积，引发神经节细胞凋亡。美国FDA登记中心数据显示，治疗剂量＞100mg/kg/d时，视野缺损风险增加3倍；治疗持续时间＞24个月时，风险增加5倍。英国前瞻性队列研究进一步证实，高剂量组（＞100mg/kg/d）的视网膜电图（ERG）异常率（a波振幅下降＞30%）达18%，而低剂量组（≤100mg/kg/d）仅为4%。

　　剂量调整策略

　　初始剂量与滴定

　　国际抗癫痫联盟（ILAE）指南推荐，婴儿痉挛症初始剂量为50mg/kg/d，分2次口服，最大剂量不超过100mg/kg/d。波士顿儿童医院回顾性研究显示，77.7%患者初始剂量为100mg/kg/d，但长期随访发现，剂量＞93.8mg/kg/d时，ERG异常率显著升高（OR=2.4, 95%CI 1.1-5.2）。因此，建议每4周评估疗效，若痉挛未控制，可逐步增加剂量至75-100mg/kg/d，但需避免突破安全阈值。

　　联合治疗降剂量

　　氨己烯酸与小剂量促肾上腺皮质激素（ACTH，20IU/d）联用可减少氨己烯酸剂量至75mg/kg/d，同时维持痉挛控制率（60%-65%），视野缺损风险降低至1%。德国神经儿科指南强调，对于结节性硬化症相关婴儿痉挛症，氨己烯酸单药疗效显著（完全控制率87.5%），但非结节性硬化症患者需优先考虑联合治疗以降低毒性。

　　剂量调整的监测指标

　　ERG监测：欧洲癫痫学会推荐，治疗3个月后进行基线ERG检查，若a波振幅下降＞30%，需立即减量25%-50%；若下降＞50%，应停药。

　　视野检查：≥3岁儿童每6个月进行Humphrey视野计检测，早期发现同心圆视野缩小（nasal defect）。

　　眼底检查：每3个月评估视盘苍白或萎缩，美国AAPOS研究显示，284例患儿中仅2例（0.7%）通过ERG确诊眼毒性，但眼底检查均正常，提示ERG敏感性更高。

　　特殊人群剂量调整

　　早产儿：合并早产儿视网膜病变（ROP）的患儿，氨己烯酸起始剂量应降至75mg/kg/d，并缩短ERG监测间隔至每3个月。

　　肾功能不全：肌酐清除率＜60ml/min的患儿，剂量需减少50%，因氨己烯酸90%以原形经肾排泄。

　　长期治疗：治疗＞2年的患儿，40%出现视野缺损，建议每3个月进行ERG+视野联合监测，并考虑逐步替换为生酮饮食或促皮质素释放激素（CRH）类似物。

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